泛素是一種小調(diào)節(jié)蛋白，在所有真核細(xì)胞中表達(dá)。泛素化的過(guò)程是泛素附著于底物蛋白質(zhì)，參與許多細(xì)胞生物學(xué)過(guò)程，其中包括蛋白質(zhì)降解，內(nèi)吞運(yùn)輸，抗原加工，細(xì)胞器生物發(fā)生，轉(zhuǎn)錄調(diào)控和DNA修復(fù)。泛素介導(dǎo)的途徑中異常的泛素化或功能障礙與許多疾病有關(guān)。
泛素化在去除蛋白質(zhì)聚集中起了關(guān)鍵作用。神經(jīng)退行性疾病的檢測(cè)中，泛素的免疫染色通常是基本免疫組化（IHC）的指標(biāo)之一。泛素會(huì)積累幾種神經(jīng)退行性疾病相關(guān)的形態(tài)獨(dú)特的沉積物，例如Tau蛋白病、阿爾茨海默癥（AD）和帕金森?。≒D）。這些疾病統(tǒng)稱為蛋白質(zhì)構(gòu)象病，共有一個(gè)共同特征：關(guān)鍵蛋白質(zhì)的異常錯(cuò)誤折疊會(huì)使得其自我聚集并形成蛋白質(zhì)包涵體的傾向增加。蛋白質(zhì)聚集的狀態(tài)會(huì)導(dǎo)致正常功能的喪失、對(duì)降解和清除的抵抗以及對(duì)正常細(xì)胞生物過(guò)程的干擾。最新研究中，Liu等研究者發(fā)現(xiàn)在阿茲海默癥模型中，敲除泛素特異性蛋白酶13（USP13）引起了Tau的清除的增加，這個(gè)過(guò)程是通過(guò)自噬和蛋白酶體實(shí)現(xiàn)的，由此說(shuō)明USP13可能是治療的靶標(biāo)。泛素、泛素鏈及其衍生物是研究蛋白質(zhì)泛素化結(jié)構(gòu)和功能不可或缺的分子工具。不同長(zhǎng)度、不同類型的各種泛素鏈，可應(yīng)用于相互作用、酶活等生化功能以及晶體、電鏡、核磁等結(jié)構(gòu)生物學(xué)研究。
泛素衍生的交聯(lián)探針，可用于從正?；虿∽兗?xì)胞中發(fā)現(xiàn)未知的相互作用蛋白以及新型疾病治療靶標(biāo)。
泛素衍生的熒光探針，可用于分析去泛素化酶的活性和特異性、去泛素化酶抑制劑的高通量篩選。