簡介寡核苷酸藥物(oligonucleotides,ONs)是由人工化學(xué)合成的12~30個(gè)核糖寡核苷酸單鏈或雙鏈組成的一類藥物,通過Watson-Crick堿基配對(duì)原則作用于目標(biāo)信使RNA(mRNA)主要分為反義寡核苷酸藥物(antisenseoligonucleotides,ASOs)和小干擾RNA藥物(smallinterferenceRNA,siRNA)兩大類。
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