依伐卡托(商品名Kalydeco)是一種用于治療在囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)特定基因突變的人囊性纖維化的藥物（CFTR）基因（主要是G551D突變），占4–5例囊性纖維化。它也包含在一個組合的藥物，lumacaftor/ivacaftor（商品名orkambi），這是用來治療囊性纖維化病患者誰在CFTR有F508del突變。作用機制Ivacaftor是CFTR蛋白的增效劑。的CFTR蛋白是氯離子通道存在于多個器官的上皮細胞的表面上。Ivacaftor便于通過加強的CFTR蛋白的通道開放概率（或選通）增加的氯化物轉(zhuǎn)運。適應(yīng)癥KALYDECO是一種囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)劑（CFTR）增效劑，適用于治療6個月及以上的CFTR基因有一個突變的患者，根據(jù)臨床和/或體外測定數(shù)據(jù)，該突變對ivacaftor有反應(yīng)。囊性纖維化復(fù)方藥2015年7月2日，F(xiàn)DA批準了美國福泰（Vertex）生物技術(shù)制藥公司治療囊性纖維化新藥盧馬卡托/依伐卡托（Lumacaftor+Ivacaftor）復(fù)方片劑上市，商品名Orkambi。囊性纖維化是一種常染色體隱性遺傳病，其病因是囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)因子的基因突變導(dǎo)致大量黏液阻塞全身外分泌腺，臨床表現(xiàn)為慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液鈉、氯異常增高等。該病多發(fā)于歐洲和北美洲白人中，美國福泰公司通過優(yōu)先審批途徑上市。生物活性Ivacaftor(VX-770)是一種CFTR的選擇性增強劑，靶向作用于G551D-CFTR和F508del-CFTR，在fisher大鼠甲狀腺細胞中EC50分別為100nM和25nM。靶點TargetValueF508del-CFTR(Fisherratthyroidcells)25nM(EC50)G551D-CFTR(Fisherratthyroidcells)100nM(EC50)體外研究Ivacaftor(10μM)作用于表達CFTR突變型G551D的Fisher大鼠甲狀腺(FRT)細胞，顯著提高forskolin-刺激的Cl體內(nèi)研究Ivacaftor作用于攜帶G551D突變的，年齡6到11的囊性纖維化對象，已經(jīng)完成三期研究。