2055732-84-6
中文名稱(chēng)
VILTOLARSEN
英文名稱(chēng)
NCNP-01
CAS
2055732-84-6
更新日期
2024/09/27 13:46:49
常見(jiàn)問(wèn)題列表
功效
Viltolarsen （維托拉生）是一種外顯子53跳躍療法，可提高 DMD 患者抗肌萎縮蛋白的表達(dá)水平，穩(wěn)定患者運(yùn)動(dòng)功能，延緩疾病進(jìn)展。適應(yīng)癥
維托拉生是一種反義寡核苷酸，用于治療經(jīng)證實(shí)適合外顯子53跳過(guò)治療的DMD基因突變的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者。該適應(yīng)癥是基于在接受VILTEPSO治療的患者中觀察到的骨骼肌肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白產(chǎn)生的增加而加速批準(zhǔn)的。該適應(yīng)癥的繼續(xù)批準(zhǔn)可能取決于驗(yàn)證性試驗(yàn)中臨床獲益的驗(yàn)證和描述。