1173755-55-9
中文名稱
依特立生
英文名稱
Eteplirsen
CAS
1173755-55-9
更新日期
2025/01/04 22:22:59
常見問題列表
作用機(jī)制
依特立生作用于人體基因組中的一個突變點(diǎn)位上，以促進(jìn)第51外顯子的跳躍剪接，從而恢復(fù)了失去的蛋白質(zhì)的合成。這種蛋白質(zhì)（肌球蛋白）對肌肉力量的維持起著重要的作用。用途
依特立生是一種基因治療藥物，它通過促進(jìn)患者體內(nèi)缺失的或不完整表達(dá)的某種蛋白質(zhì)的合成來改善肌肉功能。
副作用
一些患者可能會出現(xiàn)藥物相關(guān)的不良反應(yīng)，包括注射部位的疼痛、皮下?lián)p傷以及感染等。